Nuovi farmaci per la fibrosi cistica: finanziato progetto di ricerca dell'Università
Alla guida dello studio la docente Paola Barraja che, insieme al suo team, e in collaborazione con Telethon, ha individuato un gruppo di nuove molecole in grado di correggere la proteina Cftr mutata
Individuare nuovi farmaci per la fibrosi cistica, una delle malattie genetiche ereditarie più frequenti. E' l'obiettivo di un progetto strategico firmato dall'Università di Palermo, in collaborazione con Telethon, e finanziato dalla Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica che ha già permesso di individuare un gruppo di nuove molecole in grado di correggere la proteina Cftr mutata.
Alla guida dello studio Paola Barraja, docente di Chimica farmaceutica del Dipartimento Stebicef (Scienze e tecnologie biologiche, chimiche e farmaceutiche) che insieme a Luis Galletta guida l’Istituto Telethon di Pozzuoli (Tigem). Nel team anche Alessandra Montalbano, Virgina Spanò, Maria Valeria Raimondi, Marilia Barreca e Roberta Bivacqu. “La particolarità di queste molecole - spiega Barraja - è che sono capaci di recuperare la funzione di Cftr mutata, per il momento con F508del, con un meccanismo molecolare diverso da quello dei composti attualmente in uso. Il progetto strategico sui nuovi correttori mira a massimizzare l’efficacia d’azione di questi composti e a individuarne di nuovi sempre più potenti supportando il lungo e insidioso percorso di drug-discovery. Andremo alla scoperta di una nuova generazione di farmaci per la fibrosi cistica in grado di potenziare l'azione di quelli già disponibili ma anche, auspicabilmente, di correggere quelle mutazioni che attualmente sono ‘orfane’ di terapia”.
“I risultati ottenuti nell’ambito della nostra collaborazione – commentano Barraja e Galietta – indicano un nuovo meccanismo d’azione per i composti chimici fin qui generati. Il finanziamento della Fondazione ci permetterà di potenziare la nostra ricerca con lo scopo principale di trovare nuovi farmaci per i pazienti”. “Proseguendo la strada avviata dal mio predecessore, Gianni Mastella, – dichiara il nuovo direttore scientifico di Ffc Ricerca Giorgio Berton – la Fondazione, nonostante la pandemia, ha continuato a lavorare in rete e a unire le competenze, stimolando collaborazioni e promuovendo partnership con centri di eccellenza a livello nazionale su temi di grande rilevanza, quali opportunità di crescita e confronto per far progredire le conoscenze sulla malattia”.
