Fibrosi cistica, una nuova terapia entra nel prontuario: le cure le rimborsa lo Stato

La Sicilia si allinea ai parametri europei nella lotta contro la fibrosi cistica inserendo nel prontuario terapeutico ospedaliero una nuova terapia per la malattia genetica, rara e invalidante, potenzialmente letale. Questo vuol dire che i costi del trattamento saranno totalmente a carico del sistema sanitario nazionale. Si aprono così nuove prospettive di cura per i pazienti dell'Isola affetti da questa malattia, causata da una proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica mancante o difettosa derivante da mutazioni nel gene Cftr, che provoca infezioni polmonari croniche e danni progressivi a diversi organi. 

Si tratta di un trattamento capace di mirare direttamente alla causa. “Dopo mesi vissuti con trepidazione, finalmente i pazienti siciliani potranno iniziare un'innovativa terapia che potrebbe modificare la storia naturale della malattia, rallentando l’evoluzione della patologia respiratoria e riducendo l’insorgenza delle complicanze - sottolinea Paolo Romeo, presidente della Lega italiana Fibrosi Cistica Sicilia - Il nostro compito è stato soprattutto garantire la gratuità del trattamento e con orgoglio l’obiettivo è stato raggiunto anche in Sicilia". 

A giugno Vertex ha raggiunto l’accordo con l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per il rimborso del medicinale ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), il primo usato per questo tipo di pazienti, ora in vigore per essere implementato dalle autorità sanitarie regionali. “Siamo lieti di aver raggiunto un accordo - dichiara Giacomo Baruchello, italian country manager di Vertex - che riconosca il valore clinico del farmaco e la necessità di continuare a investire in innovazione, a beneficio delle persone con questa patologia che stanno ancora aspettando una terapia in grado di trattarne la causa”.

Oltre all’Italia, la nuova cura è attualmente rimborsata in Austria, Danimarca, Germania, Irlanda, Lussemburgo e Stati Uniti, ed è a disposizione in Francia, tramite un programma di accesso finanziato dal governo. Vertex è impegnata attivamente in trattative relative al rimborso in molti altri Paesi, allo scopo di rendere disponibile il trattamento innovativo a tutte le persone che possono trarne beneficio.

"Per una malattia evolutiva ad esito letale come la fibrosi cistica poter usufruire di farmaci in grado di agire sul difetto di base significa ridurre la progressione del danno polmonare e quindi migliorare la qualità di vita per tutti i pazienti eleggibili - afferma Mirella Collura, direttore dell’Uoc II Pediatria ad indirizzo Pneumologico, responsabile del Crr per la Fibrosi Cistica - A.R.N.A.S. Civico di Palermo - anche in Sicilia le autorità regionali e i medici dei centri di cura hanno lavorato per garantire l'inserimento di lumacaftor/ivacaftor nel prontuario terapeutico ospedaliero regionale. Ci auguriamo di poter assicurare l'erogazione della cura ai pazienti con due copie della mutazione F508del eleggibili nei prossimi mesi nel rispetto delle normative vigenti".